Separata processer med andra krav på underlag och evidensnivå än de som krävs vid godkännande av läkemedel riskerar skada förtroendet för det regulatoriska godkännandesystemet. Läkemedelsverkets rekommendation är därför att i nuläget inte ta fram en ny modell för nytta/risk-bedömningar av vissa läkemedel använda utanför godkänd indikation.
Läkemedelsverkets samlade rekommendation är att i dagsläget inte skapa en separat process och modell särskilt avsedd för nytta/risk-bedömningar av vissa läkemedel använda utanför godkänd indikation.
– Separata processer med andra krav på underlag och evidensnivå än de som krävs vid godkännande riskerar skada förtroendet för det regulatoriska systemet. Det är även tveksamt om den typ av absolut nytta/risk-bedömning som Läkemedelsverket, i sin normala verksamhet, genomför är den som bäst möter hälso- och sjukvårdens behov av kunskapsunderlag kring off label-användning, säger Veronica Arthurson, docent och ansvarig för regeringsuppdraget på Läkemedelsverket.
Samtidigt behöver utformningen av underlag för kunskapsstyrning i frågor kring off label-användning fortsätta diskuteras och utredas.
Rapporten överlämnad till regeringen
I april 2019 gav regeringen Läkemedelsverket i uppdrag att utreda möjligheterna att genomföra nytta/risk-bedömningar för vissa läkemedel som ordineras utanför godkänd indikation, så kallad off label-användning. Rapporten är nu klar och överlämnad till regeringen.
– Om Läkemedelsverket ändå skulle ta på sig att utföra systematiska nytta/risk-bedömningar vid viss off label-användning krävs ett aktivt ställningstagande huruvida och på vilket sätt det är acceptabelt för oss som regulatorisk myndighet att avvika från de krav på evidensnivå som vi normalt har att förhålla oss till, vid godkännande av läkemedel, säger Veronica Arthurson.
Pilotstudie
I uppdraget ingick bland annat en pilotstudie, i form av en nytta/risk-bedömning av ett läkemedel som används off label i stor omfattning och där behovet av värdering är särskilt stort. Läkemedelsverket valde att titta på rituximab som i stor utsträckning förskrivs utanför godkänd indikation till patienter med MS.
Inga nya säkerhetsproblem och inget behov av regulatoriska åtgärder har identifierats för användning av rituximab i patienter med aktiv MS. Det finns en rimlig biologisk verkningsmekanism, kliniska studier i tidig fas och epidemiologiska studier som stöder effekt av rituximab vid MS. Det som inte visats, i relation till regulatoriska krav, är effektstorlek för vald dos. Sammanfattningsvis går det i dagsläget inte att, från ett regulatoriskt perspektiv, fastslå om nytta/risk-balansen är positiv eller negativ för rituximab vid behandling av MS, på grund av brist på data som uppfyller den evidensnivå som förordas vid ett regulatoriskt godkännande.
Inlägget Systematiskt genomförda nytta/risk-bedömningar av läkemedel som används off label riskerar skada förtroendet för godkännandesystemet dök först upp på Neurologi i Sverige.