EU-kommissionen godkänner ONPATTRO (patisiran)
Patisiran har som första RNAi-terapi inom EU godkänts för behandling av ärftlig transtyretin amyloidos (hATTR-amyloidos) hos vuxna med polyneuropati i stadie 1 eller 2.
Patisiran är utvecklad baserat på vetenskap som belönats med Nobelpris och är den allra första RNA-interferens (RNAi)-terapin som blivit godkänd i Europa. Den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, granskade patisiran enligt det påskyndade granskningsförfarande som beviljas för läkemedel som bedöms vara av särskilt intresse för folkhälsa och terapeutisk innovation.
– Fram tills nyligen stod patienter som fått diagnosen hATTR-amyloidos inför en osäker framtid. Brist på behandlingar för att bromsa eller reversera sjukdomens fortskridande ledde till en gradvis och oundviklig försämring av deras funktion i vardagen. Patisiran har potential att inte bara förändra dessa patienters liv utan att även förändra hur vi ser på och behandlar hATTR-amyloidos säger professor Philip N. Hawkins, vid National Amyloidosis Centre, University College London Medical School, Royal Free Hospital, Storbritannien.
Om APOLLO
Godkännandet för försäljning av patisiran baserades på positiva resultat från den randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade globala fas 3-studien APOLLO, som är den största studie som någonsin gjorts med hATTR-amyloidospatienter med polyneuropati. Resultat från APOLLO‑studien publicerades i The New England Journal of Medicine, i utgåvan daterad den 5 juli 2018. I APOLLO studien utvärderades säkerhet och effekt för patisiran i en global population av hATTR-amyloidospatienter i 19 länder, med totalt 39 TTR-mutationer. Patienterna randomiserades i ett 2:1-förhållande och fick antingen patisiran intravenöst (0,3 mg per kg kroppsvikt) eller placebo en gång var 3:e vecka under 18 månader. Det primära effektmåttet för APOLLO-studien var mNIS+7 (modified Neuropathy Impairment Score +7), som bedömer motorisk styrka, reflexer, känsel, nervledning och posturalt blodtryck. Patienter som behandlades med patisiran hade en genomsnittlig sänkning (förbättring) med 6,0 poäng i mNIS+7 i förhållande till baslinjen jämfört med en genomsnittlig ökning (försämring) med 28,0 poäng för patienterna i den grupp som fick placebo, vilket ledde till en genomsnittlig skillnad på 34,0 poäng jämfört med placebo efter 18 månaders behandling. Studien visade också att patisiran förbättrade måtten på polyneuropati, livskvalitet, vardagsaktiviteter, gång, näringsstatus och autonoma symtom jämfört med placebo.
Om patisiran
Patisiran är en intravenöst administrerad RNAi-terapi som inriktar sig mot transtyretin (TTR) för behandling av hATTR-amyloidos. Den är utformad för att rikta in sig på och dämpa messenger-RNA och därigenom blockera produktionen av TTR-protein. Patisiran blockerar produktionen av transtyretin i levern, reducerar dess ackumulering i kroppens vävnader för att bromsa eller sakta ner sjukdomens fortskridande. I augusti 2018, blev patisiran godkänt av FDA för behandling av polyneuropati vid ärftlig transtyretinmedierad amyloidos hos vuxna. För förskrivningsinformation avseende patisiran i EU, gå till EMA Summary of Opinion.
Om hATTR-amyloidos
hATTR-amyloidos är en ärftlig sjukdom som orsakar progressiv funktionsnedsättning och ofta är livshotande. hATTR-amyloidos orsakas av mutationer i TTR-genen. TTR‑protein produceras primärt i levern och är normalt bärare av vitamin A. Mutationer i TTR‑genen får onormala amyloidproteiner att ackumuleras och skada organ och vävnader i kroppen, t.ex. perifera nerver och hjärta, vilket leder till svårartad perifer sensorisk neuropati, autonom neuropati och/eller kardiomyopati, och andra sjukdomsmanifestationer.
Om RNAi
RNAi (RNA interferens) är en naturlig cellulär process som inaktiverar gener och klassas som ett av de mest lovande och snabbt framskridande forskningsområdena inom biologi och läkemedelsutveckling idag. Upptäckten har hyllats som “ett väsentligt vetenskapligt genombrott som inträffar en gång vart tionde år eller så”, och tilldelades Nobelpriset i medicin/fysiologi 2006. Små interfererande RNA (siRNA), utnyttjar den naturliga biologiska RNAi-process som förekommer i våra celler och verkar i ett tidigare led än dagens läkemedel genom att inaktivera RNA-budbärare (mRNA) och på så vis hindra proteinet från att tillverkas.
Inlägget EU-kommissionen godkänner ONPATTRO (patisiran) dök först upp på Neurologi i Sverige.