8-månadersresultat från fas 3-studien HELIOS-A presenterades muntligen på SFNPs årliga kongress den 21-22 januari, som utvärderar Alnylams RNAi-terapi vutrisiran som behandling vid hATTR-amyloidos med polyneuropati. Samtliga sekundära effektmått för studien uppnåddes vid 18 månader, inklusive statistiskt signifikant förbättring av progression av neuropati, livskvalitet (QOL), gånghastighet, nutritionsstatus och funktionsnedsättning (R-ODS), jämfört med placebo.
Vid 18 månader visades också förbättringar avseende explorativa effektmått, inklusive upptag av teknetium i förhållande till baslinjen i en planerad kohort, vilket innebär potentiella bevis för minskad belastning på hjärtat. Säkerhet och tolerabilitet för vutrisiran i studien var fortsatt lovande. Ansökan om godkännande av vutrisiran utvärderas av de europeiska och amerikanska läkemedelsmyndigheterna, och besked av FDA förväntas i april 2022.
Inlägget Nya fas 3-data för vutrisiran presenterade dök först upp på Neurologi i Sverige.