Pfizers genterapikandidat (PF-06939926) för behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) har beviljats ”fast track designation” av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Kandidaten utvärderas för närvarande med avseende på effekt och säkerhet i pojkar med DMD.
Fast track är en process som syftar till att underlätta utvecklingen och påskynda granskningen av nya läkemedel som är avsedda att behandla eller förebygga allvarliga sjukdomar och som har potential att möta ett otillfredsställt medicinskt behov. Fast track-status beviljades baserat på data från fas 1b-studien som indikerade att intravenös administrering av PF-06939926 tolererades väl under infusionsperioden och att nivåerna av dystrofinuttryck bibehölls under en 12-månadersperiod.
– FDAs beslut att bevilja vår genterapi PF-06939926 fast track-status understryker hur viktigt det är att snabbt få fram behandlingar för Duchennes muskeldystrofi,” säger Christoph Varenhorst, medicinsk direktör på Pfizer i Sverige. DMD är en förödande sjukdom och patienterna och deras föräldrar väntar desperat på behandlingsalternativ. Pfizer arbetar för att så snabbt som möjligt föra vårt planerade Fas 3-program framåt.
Om Duchennes muskeldystrofi (DMD)
DMD är en förödande och livshotande sjukdom kopplad till x-kromosomen orsakad av mutationer i den gen som kodar för dystrofin, vilken behövs för korrekt stabilitet och funktion hos muskelmembranen. Patienterna uppvisar muskeldegeneration som successivt förvärras med åldern till den grad att de kräver rullstolsassistans i de tidiga tonåren och tyvärr oftast avlider av sin sjukdom i sen tjugoårsålder. Varje år insjuknar ca 10 pojkar i Sverige i sjukdomen(1).
Om PF-06939926
PF-06939926 är en rekombinant adeno-associerade virus serotyp 9 (rAAV9) kapsid som bär en förkortad version av den humana dytrofin-genen (minidystrofin) som kontrolleras av en human muskelspecifik promotor. rAAV9-kapsiden valdes som leveransvektor på grund av dess förmåga att rikta sig mot muskelvävnad. Pfizer startade en Fas 1b multicenter, öppen, icke-randomiserad stigande dosstudie av endos intravenös infusion av PF-06939926 under 2018. Målet med studien är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten hos denna genterapi under utveckling. Andra mål för den kliniska studien är att mäta dystrofinuttryck och distribution och att göra bedömningar av muskelstyrka, kvalitet och funktion.
Om Genterapi
Genterapi är ett växande område inom medicinsk forskning med inriktning på att utveckla högspecialiserade läkemedel med potentialen att behandla den underliggande orsaken till sjukdom i den genetiska koden. Genom att rikta sig mot den underliggande orsaken till en genetisk sjukdom, på cellnivå, hoppas man kunna återställa normal funktion i drabbade vävnader eller celler. Detta kan potentiellt göra det möjligt för en patient att hantera sin sjukdom utan behov av pågående behandlingar. Förhoppningen är att i framtiden helt kunna bota vissa sjukdomar.
Genterapi är en behandlingsform som innebär att man för in genetiskt material i kroppen för att leverera en korrigerad kopia av en gen till en patients celler för att kompensera för en muterad gen. Det genetiska materialet kan levereras till cellerna på olika sätt, varav ett använder en viral vektor såsom rekombinant Adeno-Associated Virus (rAAV).
Referenser:
Inlägget Pfizers genterapi för Duchennes muskeldystrofi får fast track-status av FDA dök först upp på Neurologi i Sverige.